Polskie Towarzystwo Chorób Nerwowo-Mięśniowych | Pozytywne wyniki badania terapii genowej LGMD
17653
post-template-default,single,single-post,postid-17653,single-format-standard,cookies-not-set,ajax_leftright,page_not_loaded,,qode-title-hidden,qode-theme-ver-10.0,wpb-js-composer js-comp-ver-5.7,vc_responsive

Pozytywne wyniki badania terapii genowej LGMD

Firma Sarepta Therapeutics ogłosiła dzisiaj nowe dane dotyczące badania próbnego SRP-9003 (wcześniej MYO-101 ), terapii genowej dystrofii obręczowo kończynowej (LGMD) typu 2E. Do tej pory troje dzieci z LGMD 2E otrzymało dawkę i nie zgłoszono żadnych efektów niepożądanych dotyczących bezpieczeństwa. Dziewięć miesięcy po otrzymaniu SRP-9003 wszyscy trzej pacjenci poprawili się w testach funkcjonalnych. Sarepta przetestuje teraz wyższą dawkę SRP-9003 na innych pacjentach, a następnie wybierze najlepszą dawkę, aby przejść do kolejnych badań.

 

źródło: https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-positive-functional-results-srp