04 lut Oświadczenie Fundacji SMA na temat leczenia SMA w Polsce

Fundacja SMA, Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych oraz Zespół Koordynacyjny do Spraw Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni wyrażają zaniepokojenie pojawiającymi się ostatnio przekłamaniami dotyczącymi leczenia rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce.

Szczególne obawy wynikają z nierzetelnego przekazu medialnego dotyczącego możliwości leczenia SMA w Polsce. W przekazie tym bezzasadnie kwestionuje się skuteczność stosowanych w Polsce leków, a także promuje właściwości terapii genowej nie mające pokrycia w wiedzy naukowej.

Dnia 30 stycznia Fundacja SMA oraz Zespół Koordynacyjny do Spraw Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni przekazały do Ministerstwa Zdrowia następujące oświadczenie:

Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) w Polsce

Minął rok od uruchomienia programu leczenia SMA w Polsce.

W 2019 r. dzięki ogromnemu zaangażowaniu wielu szpitali, do programu włączonych zostało 579 pacjentów; dzieci i dorosłych.

Lekiem stosowanym dla wszystkich pacjentów w Polsce jest nusinersen, który jest w 100 proc. refundowany. Obecnie nie ma leku o udowodnionej większej skuteczności i bezpieczniejszego dla pacjentów z SMA.

Polska jest jednym z 7 europejskich krajów, gdzie nusinersen jest refundowany dla wszystkich pacjentów i jedynym, w którym w ciągu niecałego roku objęto leczeniem większość chorych, w tym ponad 90 proc. dzieci do 2 roku życia. Zgłoszenia pacjentów najmłodszych i ze świeżo zdiagnozowaną chorobą są traktowane priorytetowo, co umożliwia wczesne włączenie leczenia.

Fundacja SMA
oraz
Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni

Informujemy, że wszystkie diagnozowane niemowlęta w Polsce standardowo obejmowane są refundowanym leczeniem przy użyciu leku nusinersen. We wszystkich znanych nam przypadkach – a są ich setki – leczenie nusinersenem jest skuteczne i stan leczonych niemowląt stale się poprawia. Z niepokojem obserwujemy poczynania niektórych portali zbiórkowych, które dopuszczają się celowych manipulacji w opisach zbiórek – wbrew faktom, w sprzeczności z wiedzą medyczną, łamiąc zasadę odpowiedzialności społecznej i niejednokrotnie wbrew woli samych rodziców.

Apelujemy do dziennikarzy, aby informacje dotyczące rdzeniowego zaniku mięśni konsultowali z autorytetami medycznymi albo z Fundacją SMA.

Na naszych stronach opisujemy – rzetelnie, w oparciu o materiały od producentów oraz ze zweryfikowanych badań klinicznych – faktyczną skuteczność i bezpieczeństwo poszczególnych leków na SMA.

Podkreślamy, że długofalowym celem Fundacji SMA jest, aby w Polsce były dostępne w refundacji wszystkie leki dopuszczone w Unii Europejskiej do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Wspólnie z setkami rodzin SMA doprowadziliśmy do objęcia refundacją nusinersenu – nowoczesnego, skutecznego leku na SMA, mającego cenę katalogową 90 000 euro netto za dawkę. Blisko współpracujemy z firmami prowadzącymi prace nad kolejnymi lekami: terapią genową, risdiplamem, branaplamem i lekami wzmacniającymi mięśnie.

Jesteśmy ogromnie zaniepokojeni tym, że mity tworzone wokół leku terapii genowej Zolgensma, w tym wokół jego wartości terapeutycznej, w przyszłości zagrożą objęciu go refundacją w Polsce.

Jednocześnie informujemy, że w świetle posiadanych przez nas informacji nie ma planów zaprzestania refundacji leku nusinersen w Polsce, a regularne renegocjacje cen i związane z tym kolejno wydawane decyzje refundacyjne są częścią standardowych procedur dotyczących zakupu leków w ramach polskiego systemu opieki zdrowotnej.

źródło Fundacja SMA