Pozytywne wyniki badania terapii genowej LGMD - Polskie Towarzystwo Chorób Nerwowo-Mięśniowych
choroby nerwowo-mięśniowe, dystrofie, rdzeniowy zanik mięśni, miastenia, miopatie, polineuropatie, stwardnienie zanikowe boczne, Duchenne’a, Becera , ALS, DMD, LGMD, SMA, spinal muscular atrophy, Muscular dystrophy, limb-girdle dystropny, dystrofia obręczowo - kończynowa, FSD, twarzowo - łopatkowa, choroba Pompego, pompe disease, miastenia gravis, SLA
choroba Pompego, pompe disease, DMD, LGMD, MUSCULAR DYSTRPOPHY, SMA, ALS, FSD, DYSTROFIA MIĘŚNIOWA, CHOROBY MIĘŚNI, SLA
17653
post-template-default,single,single-post,postid-17653,single-format-standard,bridge-core-3.0.1,qode-page-transition-enabled,ajax_leftright,page_not_loaded,,qode-title-hidden,qode-theme-ver-24.7,qode-theme-bridge,disabled_footer_bottom,qode_header_in_grid,cookies-not-set,wpb-js-composer js-comp-ver-6.10.0,vc_responsive,elementor-default,elementor-kit-17812
neurony zdjęcie

Pozytywne wyniki badania terapii genowej LGMD

Firma Sarepta Therapeutics ogłosiła dzisiaj nowe dane dotyczące badania próbnego SRP-9003 (wcześniej MYO-101 ), terapii genowej dystrofii obręczowo kończynowej (LGMD) typu 2E. Do tej pory troje dzieci z LGMD 2E otrzymało dawkę i nie zgłoszono żadnych efektów niepożądanych dotyczących bezpieczeństwa. Dziewięć miesięcy po otrzymaniu SRP-9003 wszyscy trzej pacjenci poprawili się w testach funkcjonalnych. Sarepta przetestuje teraz wyższą dawkę SRP-9003 na innych pacjentach, a następnie wybierze najlepszą dawkę, aby przejść do kolejnych badań.

 

źródło: https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-positive-functional-results-srp



Skip to content