04 paź Pozytywne wyniki badania terapii genowej LGMD
Firma Sarepta Therapeutics ogłosiła dzisiaj nowe dane dotyczące badania próbnego SRP-9003 (wcześniej MYO-101 ), terapii genowej dystrofii obręczowo kończynowej (LGMD) typu 2E. Do tej pory troje dzieci z LGMD 2E otrzymało dawkę i nie zgłoszono żadnych efektów niepożądanych dotyczących bezpieczeństwa. Dziewięć miesięcy po otrzymaniu SRP-9003 wszyscy trzej pacjenci poprawili się w testach funkcjonalnych. Sarepta przetestuje teraz wyższą dawkę SRP-9003 na innych pacjentach, a następnie wybierze najlepszą dawkę, aby przejść do kolejnych badań.