07 lis Przełomowe leczenie w SOD1-ALS dało chorym nadzieję

Nowe leczenie z wykorzystaniem tofersenu przynosi nadzieję chorym na SOD1-ALS – rzadką, genetyczną postać stwardnienia zanikowego bocznego. Tofersen, zatwierdzony przez Europejską Agencję Leków, hamuje produkcję toksycznego białka powodującego degenerację motoneuronów. Dzięki temu możliwe jest zatrzymanie postępu choroby, a u niektórych pacjentów nawet poprawa siły mięśni. To pierwszy lek przyczynowy dla osób z tą mutacją, stanowiący przełom w leczeniu ALS.

Więcej informacji znajdziesz tutaj