Europejska agencja Leków (EMA) przyznała Oznaczenie Leku Sierocego dla Resolaris’u (Orphan Drug Designation)(ATYR1940) do leczenia wszystkich rodzajów dystrofii mięśniowych obręczowo-kończynowej (LGMD). To znacznie przyspieszy rozwój leku oraz pomoże pacjentom otrzymać lek szybciej.

Stan zapalny przyczynia się do zniszczeń mięśni w dystrofinach mięśniowych takich jak LGMD. Resolaris jest białkiem, którego celem jest zredukowanie stanu zapalnego poprzez zmianę odpowiedzi systemu odpornościowego ciała.

aTyr Pharma przedstawiła ostatnio wyniki swojej próby testowej Resolaris fazy I/II wśród ludzi cierpiących na LGMD 2B. Lekarstwo okazało się być bezpieczne, lek poprawił również funkcjonowanie mięśni  u siedmiu na dziewięciu badanych po 14-to tygodniowej kuracji.

To obiecująca wiadomość, chociaż warto pamiętać, że była to próba przeprowadzona na małą skalę, a średnia poprawa siły mięśni była mała (+6,2%). Próba została wydłużona, żeby sprawdzić efekt leku Resolaris w dłuższym okresie.

John Mendlein, dyrektor naczelny aTyr Phama powiedział:

Programowi Resolaris zostało przyznane Orphan Drug Designation za LGMD oraz dystrofię twarzowo-łopatkowo-ramienną (FSHD) przez FDA oraz EMA jak również oznaczenie Fast Track dla rzadkich chorób mięśni z czynnikiem odpornościowym przez FDA. Cieszymy się z rozwoju Resolaris z klinicznego i nadzorującego punktu widzenia. Nie możemy się doczekać, aby móc kontynuować rozwój tej potencjalnej terapii, aby pomóc leczyć pacjentów, u których występują te rzadkie choroby mięśni, a dla których możliwości leczenia są ograniczone lub nie ma ich w ogóle na całym świecie.

źródło:

 www.musculardystrophyuk.org/

 www.atyrpharma.com/programs/resolaris/