Stanowisko Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych na temat terapii genowej w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni SMA
17732
post-template-default,single,single-post,postid-17732,single-format-standard,bridge-core-2.3.9,cookies-not-set,ajax_leftright,page_not_loaded,,qode-title-hidden,qode-theme-ver-22.4,qode-theme-bridge,disabled_footer_bottom,qode_header_in_grid,wpb-js-composer js-comp-ver-6.2.0,vc_responsive

Stanowisko Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych na temat terapii genowej w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni SMA

W związku z pojawiającymi się doniesieniami medialnymi dotyczącymi terapii genowej w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) poniżej przedstawiamy stanowisko Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych dotyczące leczenia SMA.

W chwili obecnej w Polsce wszyscy chorzy z rdzeniowym zanikiem mięśni (niezależnie od wieku i typu SMA) mają możliwość w pełni refundowanego leczenia jedynym jak do tej pory zarejestrowanym w Europie preparatem tj. Nusinersenem (Spinraza ®).

Terapia genowa SMA jest jak na razie zarejestrowana w Stanach Zjednoczonych i jej rejestracja toczy się jeszcze w Europie. Należy zaznaczyć, że terapia genowa przeznaczona jest jedynie dla pacjentów, którzy nie ukończyli 2 roku życia, najlepiej w jak najwcześniejszej fazie choroby lub wręcz u pacjentów bezobjawowych.

Z obawą przyjmujemy wiadomości o rzekomej słabszej skuteczności Nusinersenu w porównaniu z terapia genową. Na tym etapie nie dysponujemy takimi danymi. Przekaz medialny o „nieskutecznościNusinersenu w porównaniu z terapią genowa nie ma żadnego umocowania w badaniach naukowych.

Prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska
Prof. Anna Kostera-Pruszczyk
Prof. Barbara Steinborn

źródło PTND



Skip to content