14 lis Dlaczego brak danych o pacjentach z chorobami rzadkimi blokuje dostęp do terapii?
Jednym z kluczowych problemów w obszarze chorób rzadkich jest brak pełnych i aktualnych danych o liczbie pacjentów. Profesor Anna Kostera-Pruszczyk zwraca uwagę, że trudności te mają realne konsekwencje nie tylko dla systemu opieki zdrowotnej, ale przede wszystkim dla samych chorych, którzy często nie mogą skorzystać z terapii, mimo że ta jest już dostępna.
Brak centralnych danych utrudnia decyzje refundacyjne
Przy rejestracji nowych leków często pada kluczowe pytanie: „Ilu pacjentów w kraju będzie mogło z takiej terapii skorzystać?”. W przypadku chorób rzadkich odpowiedź na to pytanie jest niezwykle trudna, ponieważ dane nie są gromadzone w jednym, spójnym systemie. To sprawia, że procesy decyzyjne — w tym dotyczące refundacji — znacząco się wydłużają.
Terapie istnieją, ale pacjenci pozostają bez dostępu
Paradoksalnie, nawet w sytuacji, gdy skuteczna terapia już funkcjonuje i przeszła odpowiednie procesy rejestracyjne, pacjenci w Polsce często nie mogą z niej skorzystać z powodu braku danych, które mogłyby uzasadnić jej wdrożenie i finansowanie. Eksperci podkreślają, że stworzenie centralnego rejestru pacjentów jest niezbędne, aby uniknąć takich sytuacji i zapewnić chorym realny dostęp do nowoczesnego leczenia.