11 maj Nowoczesne terapie lekowe w leczeniu dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej (ATTR)
Obecnie w Unii Europejskiej dostępnych jest kilka terapii farmakologicznych, które skutecznie spowalniają rozwój dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej (ATTR) i wydłużają życie pacjentów. Leki te mają różne mechanizmy działania – część stabilizuje cząsteczkę transtyretyny, chroniąc ją przed rozpadem do amyloidu, inne z kolei działają na poziomie genetycznym, wyciszając mutację w genie TTR i ograniczając produkcję wadliwego białka.
Program lekowy B.162 – leczenie kardiomiopatii
Od 1 lipca 2024 roku w Polsce działa program lekowy B.162 „Leczenie pacjentów z kardiomiopatią”. W jego ramach refundowany jest jeden z leków stabilizujących transtyretynę. Terapia ta przeznaczona jest dla pacjentów z kardiomiopatią w przebiegu amyloidozy transtyretynowej i prowadzona jest w wyspecjalizowanych ośrodkach kardiologicznych.
Leki z tej grupy wykazują również pewne działanie w kontekście polineuropatii, jednak dla pacjentów z uszkodzeniem zarówno serca, jak i nerwów obwodowych mogą okazać się niewystarczające. Dlatego konieczne było stworzenie dodatkowych rozwiązań terapeutycznych.
Program lekowy B.170 – leczenie polineuropatii ATTR
Od 1 kwietnia 2025 roku obowiązuje nowy program lekowy B.170 „Leczenie dorosłych pacjentów z polineuropatią w I lub II stadium zaawansowania w przebiegu dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej”. W jego ramach refundowany jest nowoczesny lek należący do grupy terapii genowych, który działa bezpośrednio na źródło choroby – uszkodzony gen TTR.
Terapia ta ma potencjał do zatrzymania postępującej polineuropatii i poprawy funkcjonowania pacjentów. Kwalifikację do programu będzie prowadził Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Rzadkich Chorób Neurologicznych, powoływany przez Prezesa NFZ.
Szczegóły dotyczące programu B.170 i jego znaczenia dla pacjentów z ATTR znajdziesz w artykule:
Nowy program lekowy dla pacjentów z dziedziczną amyloidozą transtyretynową.