16 wrz Refundacja tofersenu – pierwszego leku dla chorych na ALS z mutacją w genie SOD1

Ministerstwo Zdrowia ogłosiło, że od 1 października 2025 r. terapia tofersenem zostanie objęta refundacją w Polsce. To pierwsza i jedyna jak dotąd terapia dedykowana pacjentom chorym na ALS z mutacją w genie SOD1.

Dla środowiska medycznego i pacjentów to decyzja o znaczeniu historycznym – do tej pory leczenie ALS ograniczało się wyłącznie do terapii objawowych. Tofersen daje realną szansę na zahamowanie postępu choroby.

Polskie Towarzystwo Chorób Nerwowo-Mięśniowych od lat angażuje się w opiekę nad chorymi na ALS, prowadzi działania edukacyjne i wspiera ich rodziny. Wraz z klinicystami zabiegaliśmy również o refundację tej terapii, dlatego decyzja o refundacji jest dla nas źródłem ogromnej satysfakcji.

Refundacja oznacza, że pacjenci z potwierdzoną mutacją w genie SOD1 będą mogli rozpocząć leczenie w wyspecjalizowanych ośrodkach w całej Polsce. To przełom nie tylko dla samych chorych, lecz także dla całego systemu opieki nad pacjentami z ALS.